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雁荡山手机站研究发现在移植后4周,患者白血病处于完全缓解状态,供者型骨髓细胞嵌合率达100%。经过长达19个月的随访发现,患者白血病处于持续完全缓解状态,供者型细胞完全嵌合,骨髓细胞中能够持续检测到CCR5基因编辑。为了初步探索治疗的有效性,对该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物。在短暂停药期间,CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力,在19个月的观察中并未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。结果表明,基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果,经过编辑后的成体造血干细胞能够长期重建人的造血系统。本研究针对基因编辑安全性和有效性进行了一系列的优化,首次在人体内探索了基因编辑的造血干细胞移植的可行性和安全性,对于推动基因编辑技术治疗多种疾病的临床研究具有重要参考价值和临床意义。

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